先日、アステラス製薬の皆さんと、希少疾患の新薬開発や遺伝子治療、ドラッグラグ・ドラッグロスについて意見交換しました。
息子が患うミオチュブラーミオパチーでも、海外で新たな遺伝子治療の治験が進んでいます。
当事者家族としては、「いつ日本でも治験が始まるのか」「いつ治療を受けられる可能性が出てくるのか」がやはり一番気になります。

お話を伺うなかで今回改めて考えたのが、薬の「価値」をどう評価するかということ。
新しい治療で変わるのは、患者本人の健康状態だけではありません。医療的ケアが減れば、家族の介護負担や就労への影響も変わり、訪問看護、ヘルパー、送迎、入院、医療機器、福祉サービスなどにかかる公的費用や人的コストも変わります。
一方、日本では、こうした革新的な治療がもたらす長期的な価値を薬価に十分反映しにくい場合があります。
その結果、日本で新薬を開発、上市するインセンティブが弱まり、海外では使える薬が日本では開発されない「ドラッグロス」につながる可能性もある、ということを今回改めて認識しました。
だからこそ、患者本人だけでなく、家族や医療・福祉、社会全体にもたらす価値を適切に評価し、それを新しい治療を日本にも届けることにつなげていくことが重要です。

障害や病気があっても暮らしやすい社会をつくること。
治せる可能性のある病気に新しい治療を届けること。
どちらも全力で進めていきたいと思います。

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