兵庫県 川西市議会議員（薬剤師） #長田たくや です。
新規承認の薬「ドジョルビ®（トリヘプタノイン）」についてのお話です。おもしろいのは、これが単なる「油脂成分」ということです。

いったい何が”薬”なのでしょうか。
「色んな病気があって、これが薬になるんだね」と感じてもらえたら幸いです。

■ 脂肪のエネルギー利用
今回は薬の説明の前に、まず栄養のことを書きます。
小学校で、1gあたりのエネルギーは、炭水化物4kcal、タンパク質4kcal、脂質9kcalと習った記憶ありませんか？

脂質は、運搬しやすい形（ミセル）に変えられて、小腸から吸収されます。

引用：日本食肉消費総合センター

食事中の脂質は、主に「トリアシルグリセロール」という形で存在しています。

これが小腸で吸収される前に、脂肪酸やモノグリセリドなどに分解されます。
脂肪酸は、ミトコンドリアの中で2個の炭素ごとに切り出され、アセチルCoAになります。これがTCA回路などを通じてエネルギー産生に使われます。

脂肪酸は、ミトコンドリアの中で2個の炭素ごとに切り出され、アセチルCoAという形になります。
このアセチルCoAがTCA回路に入り、エネルギー産生に使われます。
このように脂肪酸を少しずつ切ってエネルギーに変える仕組みを「β酸化」と呼びます。
参照：BioPPQ

■ 長鎖脂肪酸代謝異常症
先ほど説明したエネルギーの塊でもある長鎖脂肪酸。しかし、生まれつきこれをうまく利用できない遺伝病が存在します。
長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD：long-chain fatty acid oxidation disorders）と言い、新生児スクリーニング検査の項目にもなっています。
参照：Carenet

引用：LC-FAODの原因と体への影響を理解する

利用できないとどうなるか。
空腹時にエネルギー不足を起こすのは想像しやすいですが、実は心筋症などの心臓の異常や、筋肉が壊れてしまう病態に発展することもあります。そして、エネルギー不足から死に至る病気でもあるのです。

LC-FAODの治療では、「空腹を避けること」「長鎖脂肪酸の摂取量を制限すること」「MCTを摂取すること」が中心でした。そこに登場したのがドジョルビ®（トリヘプタノイン）です。

■ トリヘプタノイン
商品名はドジョルビ®内用液100％。

構造式は、こんな感じ。

トリヘプタノインは、中鎖脂肪酸であるヘプタン酸を3つ含むトリアシルグリセロールです。
このような中鎖脂肪酸を含む油脂を、MCTと呼びます。

この薬は、まさにこの油成分そのものです。つまり、治療目的で油を飲むということです。
小腸で消化されると、脂肪酸であるヘプタン酸が分離します。

炭素が7個あります。これがミソなのです。

ちなみに薬価は、1瓶500mLあたり734,770円です。
後半にどれだけ服用するかを書きます。

■ 中鎖脂肪酸
トリヘプタノインは、中鎖脂肪酸を含む油、つまりMCTの一種と考えることができます。

引用：LC-FAOD病態生理学入門

なぜ炭素7個が良いのか。

炭素が偶数だとアセチルCoAしかできません。しかし奇数個だとプロピオニルCoAができます。これはスクシニルCoAに変化します。
スクシニルCoAは、ミトコンドリアのエネルギー回路であるTCA回路の材料の1つです。この回路を回しやすくするわけですね。

近年は、MCTオイルとして、中鎖脂肪酸を利用した商品も販売されています。
ただ、一般的なMCTオイルの多くは、C8やC10といった偶数鎖脂肪酸が中心です。

こちらのC8やC10が中鎖脂肪酸になります。
LC-FAODでは、従来のC8・C10中心のMCTオイルに加えて、C7の奇数鎖脂肪酸を使う医薬品ドジョルビが登場したわけです。

【服用量】
カロリー計算をしながら服用する量を調整します。
1日総投与量（mL）＝1日あたりのカロリー摂取量（kcal）× この薬で補う割合 ÷ 8.3（kcal/mL）
例えば2000kcalが必要で、補うカロリーを35％と設定すると「2,000 × 0.35 ÷ 8.3 ≒ 84 mL/日」になります。

つまり約6日間で1本（500ｍｌ）73万円…
恐ろしいぞ！

あらためて色んな病気があるなぁと思いました。

LC-FAODは命に関わる疾患とはいえ、長期で服用する食事のようなものなのだから、薬価はどうにかならなかったのだろうか。希少疾患ということで、薬価が上乗せされているのは理解するが、それにしても高いなという印象です。

単純な構造というか、油そのものですが、医薬品となるという例でした。

最後までお読みいただき、ありがとうございました。
素敵な1日でありますように。
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